2026年6月15日，復(fù)星醫(yī)藥（600196.SH；02196.HK）宣布，自主研發(fā)的MEK 1/2抑制劑蘆沃美替尼片（商品名：復(fù)邁寧）正式獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于2歲及2歲以上經(jīng)系統(tǒng)治療后復(fù)發(fā)或難治的朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）兒童及青少年患者，成為目前國內(nèi)唯一獲批該適應(yīng)癥的治療藥物。

朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥是一種由髓系來源的CD207陽性組織細(xì)胞克隆性擴(kuò)增引起的炎性腫瘤性疾病，被世界衛(wèi)生組織認(rèn)定為造血系統(tǒng)腫瘤之一，也是兒童最常見的組織細(xì)胞增生性疾病。兒童LCH發(fā)病率約為（2.6~8.9）/100萬，中位診斷年齡僅3歲。該病可累及骨骼、皮膚、肺、肝脾、垂體及造血系統(tǒng)，臨床表現(xiàn)兇險(xiǎn)且異質(zhì)性強(qiáng)，常導(dǎo)致溶骨性破壞、頑固性皮疹、器官功能衰竭及中樞性尿崩癥等永久性后遺癥。

傳統(tǒng)治療以化療為主，療效有限且毒副作用顯著，約30%—40%的存活患兒遺留終身殘疾。復(fù)邁寧兒童LCH適應(yīng)癥的獲批，為這一罕見且兇險(xiǎn)的“兒童殺手”帶來了精準(zhǔn)靶向治療的新選擇。

除本次獲批的新適應(yīng)癥外，截至目前，復(fù)邁寧已獲批的兩項(xiàng)適應(yīng)癥，治療朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）和組織細(xì)胞腫瘤成人患者，以及治療2歲及2歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的I型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者，均已納入國家醫(yī)保目錄，進(jìn)一步提升了罕見病患者的用藥可及性。該藥品是國內(nèi)首個(gè)且目前唯一同時(shí)覆蓋成人LCH和組織細(xì)胞腫瘤，以及兒童叢狀神經(jīng)纖維瘤的I型神經(jīng)纖維瘤�。∟F1）雙適應(yīng)癥的藥物，填補(bǔ)了國內(nèi)相關(guān)罕見病治療領(lǐng)域的空白。隨著本次新增適應(yīng)癥的獲批，復(fù)邁寧在LCH領(lǐng)域完成了關(guān)鍵拼圖，從成人到兒童、青少年，為不同年齡段的復(fù)發(fā)/難治性患者提供了靶向治療選擇。

憑借蘆沃美替尼片突出的臨床價(jià)值與創(chuàng)新性，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）已將其納入“星光計(jì)劃”，適應(yīng)癥包括兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥和低級(jí)別腦膠質(zhì)瘤，體現(xiàn)了國家藥品審評(píng)中心對(duì)其在兒童罕見腫瘤領(lǐng)域治療價(jià)值的高度認(rèn)可。在國際學(xué)術(shù)舞臺(tái)上，復(fù)邁寧用于治療復(fù)發(fā)/難治性兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）的 Ⅱ 期研究最新數(shù)據(jù)成功入選2026年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)口頭報(bào)告，其臨床價(jià)值再獲國際認(rèn)可。

復(fù)邁寧兒童 LCH 適應(yīng)癥的獲批，填補(bǔ)了我國兒童 LCH 領(lǐng)域無適應(yīng)癥藥物的治療空白。它以高緩解率、全亞型獲益、耐受性良好和用藥便捷性的四大核心價(jià)值，為患兒與家庭帶來了長期生存與高質(zhì)量康復(fù)的全新希望，標(biāo)志著中國兒童朗格漢斯組織細(xì)胞增生癥治療正式邁入藥物可用可及的新時(shí)代。

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